ptc 124??? neuigkeiten????

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ptc 124??? neuigkeiten????

Beitragvon sarah21 am 23.12.2011, 10:17

Hallo zusammen,

ich habe von meiner Ärtzin erfahren vor ca. 1 jahr (die Ärztin ist leider net mehr da), dass es ein Medikament geben soll gegen bestimmte Mutationen hat jemand etwas neues darüber gehört????? :?
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Re: ptc 124??? neuigkeiten????

Beitragvon Schlumpfine am 25.12.2011, 21:14

Hier ein leider etwas älterer Artikel zu PTC124 auch Ataluren genannt.

http://focus-blog.pharmxplorer.at/2010/04/ataluren-%E2%80%93-ein-ganzlich-neuer-therapieansatz-bei-erberkrankungen-denen-eine-nonsense-mutation-zu-grunde-liegt/

Auf der Hompage von PTC Theraeutics kann man lesen, dass das MEdikament aktuell in Phase2 der Entwicklung steht, also bisher noch nicht direkt am kranken Patienten getestet wurde...
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Re: ptc 124??? neuigkeiten????

Beitragvon sarah21 am 26.12.2011, 08:30

danke dir für den Bericht :D . Dort unten stand bei cystische fibrose das sie in phase 3 wären. In einem Bericht von 2008 habe ich gelesen dass es schon an menschen mit CF ausprobiert wurde die diese Stopp-mutation haben und es etwas erfolg gezeigt hat ,aber das Problem ist, halt dass nur 10% diese Stopp mutation besitzen. Hoffe ich habe das richtig verstanden :)

Würde das Medikament gerne mal ausprobieren....
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Re: ptc 124??? neuigkeiten????

Beitragvon sarah21 am 27.12.2011, 08:58

ich habe da was gefunden auf dieser seite und dachte das könnte den einen oder anderen interessieren. :)

Ataluren: Ergebnisse der Phase 2-Studie für Patienten mit „Nonsense“-Mutation ermutigend

Bei Patienten mit einer sog. „Nonsense“-Mutation wird das Ablesen des CFTR-Gens vorzeitig durch ein falsches Stoppsignal abgebrochen, so dass kein vollständiges, funktionsfähiges CFTR-Protein entstehen kann. Der Wirkstoff Ataluren vermittelt das korrekte Weiterlesen eines Gens über das falsche Stoppsignal hinaus und erreicht damit, dass ein funktionsfähiges CFTR-Protein entsteht und die Krankheit bei Patienten mit Nonsense-Mutation in ihrer Ursache bekämpft wird. Soweit die Theorie, der die Forscher der Pharmafirma PTC Therapeutics Inc. mit der Entwicklung von Ataluren für die Behandlung der Mukoviszidose nachgegangen sind. In den bisherigen klinischen Phase 1/2-Studien wurde Ataluren als sicher und effektiv beschrieben und auch die Ergebnisse der Phase 2-Studie, die jüngst publiziert wurden, scheinen die Wirksamkeit von Ataluren zu bestätigen:
Die 19 Patienten im Alter von 19-57 Jahren erhielten über 12 Wochen dreimal täglich eine Tablette Ataluren in niedriger (4+4+8 mg/kg Körpergewicht) und hoher (10+10+20 mg/kg Körpergewicht) Dosierung. Es zeigte sich eine statistisch signifikante Verbesserung der Chloridkanal-Aktivität (gemessen durch die nasale Potenzialdifferenz) um durchschnittlich -5,4 mV unabhängig von der verabreichten Dosis. Bei der Lungenfunktion (gemessen anhand des forcierten expiratorischen Volumens in 1 Sekunde, FEV1, und der forcierten Vitalkapazität, FVC) konnte hingegen nur ein Trend zu einer Verbesserung von 4,5% (FEV1) und 3,5% (FVC) festgestellt werden. Außerdem wurde in einer 24-Stunden-Messung die Häufigkeit des Hustens um 23% gesenkt.
Eine klinische Phase 3-Studie zur Überprüfung der Sicherheit und Wirksamkeit von Ataluren über 48 Wochen ist bereits angelaufen. Die Ergebnisse werden für Mitte 2012 erwartet.
sarah21
 
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