PTC-124 Mittel gegen CF?

[beloved]

hallo folks
was haltet ihr hiervon?

http://www.dradio.de/dlf/meldungen/forschak/618245/

is halt typisch deutsch(nur mausimodell)oder noch besser guckst du hier

http://www.timesonline.co.uk/tol/news/uk/science/article1690544.ece


sieht nicht so schlecht aus,oder???!!!!meinungen please!!!

lgm

[Aki]

Na da hört sich ja nicht schlecht an!! Hab leider nicht alles aus dem englischen Text verstanden....( übersetzt das mal einer von euch? )

Auf jedenfall hab ich verstanden das es passieren könnte das die PTC-124 schon vor 2009 auf den Markt kommen könnte,oder?
Ist es den schon an Menschen getestet worden? Hilft dieses PTC 124 bei allen CF- Mutationen unterschiedlichster Ausprägung??
(konnte ich nicht raus lesen)...Hmmm

Ist zwar ne schöne Aussicht..aber vorstellen kann ich mir das ihrgentwie nicht..Aber hoffen kann man ja...

[Trashcruiser]

Klingt ja sehr interessant!!!

Hoffentlich ist das nicht wieder eine "Verrückt mache" wie so oft!!
Man findet doch oft Berichte, die die "Gene" verändern sollen...und später hört man nichts mehr davon.

Aber soweit wie ich verstanden habe (Englisch- sehr schlecht)
wurde das ja schon an Menschen mit Muskelschwund und Cf´lern erprobt.
Sodass sie vielleicht schon ab 2009 erhältlich ist.

Und das habe ich, jedoch sehr selten in anderen, sich ähnelnten Berichten gelesen!!

Warten wir es einfach mal ab was da noch so kommt, denn wenn es wahr sein sollte, werden wir schon bald mehr davon hören!!
Denn eine Pille die gegen CF und Muskelschwund hilft, wäre ja ein gefundenes Fressen für unsere Medien--glaub ich

[drmarkuse]

Da unsere Tochter (2 Jahre, CF) auf einem Chromosom auch eine Stoppmutation hat, verfolge ich das Thema seit 1,5 Jahren und habe den Newletter der Firma PTC Therapeutics abonniert.
Weitere Infos findet man z.B. unter
http://www.ptcbio.com/4.1.2_news_archiv ... x#PR110306
Auf deutsch eine Zusamenfassung:
http://www.aerzteblatt.de/V4/news/news.asp?id=28250
Gruß
Markus

[marcylaila]

...klingt für mich sehr interessant.....
@markus.....: das wäre aber nicht nur bei stopp mutationen anwendbar, oder???
LG ULI

[beloved]

grob übersetzt wie ich das ganze verstanden habe ist phase 2 durch;
es folgt noch die finale(3phase) & sollte diese erfolgreich verlaufen
könnte das medikament(pille)
frühestens 2009 erhältlich sein.
es erhält den jetzigen gesundheitszustand,
heilt aber nicht schon vorhandene schäden der lunge,bauchspeicheldrüse,leber!!!

wow,heureka!!!!!!!!

schön wärs,hoffen darf man doch!!!!

[Flow]

na ein weiterer Grund mich die nächsten Jahre noch mehr reinzuhängen

[schurig]

Doch, PTC124 wirkt NUR bei Stopp-Mutationen, die man auch Nonsense-Mutationen nennt.
Das sind leider unter 10% der Betroffenen.

Es wirkt so: Im Gen ist irgendwo ein unsinniges "Wort". Normalerweise denkt die Zelle: "Das ist doch Quatsch" und beendet die Produktion des CFTR-Eiweißes, so dass Muko die Folge ist.

Mit PTC-124 werden solche unsinnigen "Wörter" einfach ignoriert und heraus kommt ein richtiges CFTR-Eiweißmolekül.

Gruß Michael

[älskling]

Was ist denn eine Stopp-Mutation *inGenetiknichtaufgepassthab* ???

Und woher weiß man, ob man eine solche oder eben eine andere hat? Steht das im Befund des Gentestes???

Danke schonmal!

Maj

[marcylaila]

hallo Maj,
es gibt ja sehr viele verschiedene Cf Mutationen.
Diese Mutationen kann man in versch. Klassen einteilen.
Klasse 1 Mutationen beispielsweise produzieren wenig bis kein intaktes Protein mit der Folge eines vollständigen Funktionsverlust des CFTR.

Bei Klasse 2 Mutationen wird der Ausreifungsprozess des Proteins verhindert, so dass wenig bis kein funktionierendes CFTR die Membran der Epithelzelle erreicht.
Stopp Mutaionen sind also Bezeichnungen für eine dieser Einteilungsklassen.
Delta 508 , wie bei Linn-Lotta, ist keine Stopp-Mutation
LG ULI,( meld mich die Tage bei Dir=))

[tanja]

Hallo,..

ich bin durch zufall auf euer Team ekommen beim störbern hier,..

Also mein Sohn hat DELTA F 508 Mutation also heist das im KLartext wenn ich den Letzten Beitrag richit verstanden habe,.....

Keine HILFE im sinne der "PILLE" bei delta f 508?!

Danke bis dahin

Tanja

[Schlangenlady]

Neueste Meldung zu diesem Medikament :
http://www.wissenschaft-online.de/artikel/965508

Uli,46

[Annabell Karatzas]

Hallo,

hier gibt es Informationen zu PTC-124 vom Europäischen Mukoviszidose Kongress der ECFS (European Cystic Fibrosis Society), der in diesem Jahr vom 11.-zum 14. Juni 2008 in Prag statt fand:
http://www.muko.info/fileadmin/Dokument ... rapien.pdf

Grüße

Annabell

[Loni]

Was mich intressiert ist ob ich mich als testperson für die studie melden kann?

Wann wird PTC 124 denn auf den Markt kommen. Die neuen Infos sind eigentlich die alten.
Konnte nichts neues daraus erlesen.

LG

[Schlangenlady]

Momentan werden da anscheinend für cf keine Studienteilnehmer gesucht, siehe hier:
http://www.clinicaltrials.gov/ct2/results?term=ptc124
sondern nur für die anderen Erkrankungen, siehe hier:
http://www.dgm.org/files/ptc124_information_deutsch.pdf

Uli,46